 В теории, при помощи модификации генов можно устранить все генетические болезни, просто корректируя изъяны в ДНК. Однако, есть одна препятствие: у технологии редактирования генома CRISPR, использующейся в данный момент, существуют проблемы с модифицированием отдельных записей ДНК. Большинство генетических отклонений связаны именно с отдельными генами, поэтому, пользуясь CRISPR, их вылечить невозможно.
Исследователи из Гарвардского Университета предложили новый метод, который может превратить модификацию генов в настоящее оружие против генетических болезней.
Ученые скорректировали систему CRISPR так, чтобы двойная спираль ДНК оставалась нетронутой. В новом подходе ключевой энзим Cas9 входит в ДНК, затем ученые получают возможность нейтрализовать ее и связать ее с другим энзимом, который покрывает отдельные гены. После этой процедуры для ведущей РНК остается только подвести пару энзимов к цели и сделать необходимые изменения в гене.
Технология еще не готова к применению. Модификации были эффективны только в 75 процентов случаев при экспериментах с клетками мышей и только в 7,6 процентах – с клетками органов тела человека. Метод пока нельзя использовать для тестирования на животных, тем более, на людях.
Однако, в защиту нового метода можно сказать, что существующая система CRISPR не работает вообще. Ученые работают над новой технологией и, возможно, однажды, любые генетические мутации можно будет вылечить простым и доступным способом.
|
